Genynnau yw'r unedau genetig sylfaenol sy'n rheoli nodweddion.Ac eithrio genynnau rhai firysau, sy'n cynnwys RNA, mae genynnau'r rhan fwyaf o organebau yn cynnwys DNA.Mae'r rhan fwyaf o glefydau organebau yn cael eu hachosi gan y rhyngweithio rhwng genynnau a'r amgylchedd.Yn y bôn, gall therapi genynnau wella neu liniaru llawer o afiechydon.Ystyrir therapi genynnau yn chwyldro ym maes meddygaeth a fferylliaeth.Mae cyffuriau therapi genynnau mewn ystyr eang yn cynnwys yn seiliedig ar gyffuriau DNA a addaswyd gan DNA (megis cyffuriau therapi genynnol in vivo yn seiliedig ar fectorau firaol, cyffuriau therapi genynnau in vitro, cyffuriau plasmid noeth, ac ati) a chyffuriau RNA (fel cyffuriau oligonucleotide antisense, cyffuriau siRNA, a therapi genynnau mRNA, ac ati);Synnwyr cul Mae cyffuriau therapi genynnau yn bennaf yn cynnwys cyffuriau DNA plasmid, cyffuriau therapi genynnau yn seiliedig ar fectorau firaol, cyffuriau therapi genynnau yn seiliedig ar fectorau bacteriol, systemau golygu genynnau, a chyffuriau therapi celloedd ar gyfer addasu genynnau in vitro.Ar ôl blynyddoedd o ddatblygiad troellog, mae cyffuriau therapi genynnol wedi cyflawni canlyniadau clinigol calonogol.(Heb gyfrif brechlynnau DNA a brechlynnau mRNA) Ar hyn o bryd, mae 45 o gyffuriau therapi genynnau wedi'u cymeradwyo i'w marchnata yn y byd.Mae cyfanswm o 9 therapïau genynnau wedi'u cymeradwyo ar gyfer marchnata eleni, gan gynnwys 7 therapïau genynnau a gymeradwywyd ar gyfer marchnata am y tro cyntaf eleni, sef: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin ac Ebvallo, (Nodyn: Cymeradwywyd y ddau arall yn yr Unol Daleithiau eleni. Y swp cyntaf o therapïau genyn yn yr Unol Daleithiau a gymeradwywyd: ① marchnata yn yr Unol Daleithiau gloyn: ① a gymeradwywyd ar gyfer marchnata yn yr Unol Daleithiau, Zglod. Awst 2022, ac fe'i cymeradwywyd ar gyfer marchnata gan yr Undeb Ewropeaidd yn 2019; .) Gyda lansiad mwy a mwy o gynhyrchion therapi genynnol a datblygiad cyflym technoleg therapi genynnau, mae therapi genynnau ar fin arwain mewn cyfnod o ddatblygiad cyflym.

Dosbarthiad therapi genynnol (Ffynhonnell delwedd: Bio-Matrix)

Mae'r erthygl hon yn rhestru 45 o therapïau genynnol (ac eithrio brechlynnau DNA a brechlynnau mRNA) sydd wedi'u cymeradwyo i'w marchnata.

1. Therapi genynnol in vitro

(1) Strimvelis

Cwmni: Datblygwyd gan GlaxoSmithKline (GSK).

Amser i farchnata: Cafodd ei gymeradwyo ar gyfer marchnata gan yr Undeb Ewropeaidd ym mis Mai 2016.

Arwyddion: Ar gyfer trin diffyg imiwnedd cyfun difrifol (SCID).

Sylwadau: Proses gyffredinol y therapi hwn yw cael bôn-gelloedd hematopoietig y claf ei hun yn gyntaf, eu hehangu a'u meithrin mewn vitro, yna defnyddio retrovirus i gyflwyno copi genyn ADA (adenosine deaminase) swyddogaethol i'r bôn-gelloedd hematopoietig, ac yn olaf chwistrellu'r bôn-gelloedd hematopoietig wedi'u haddasu yn cael eu hail-lifo yn ôl i'r corff.Mae canlyniadau clinigol yn dangos bod cyfradd goroesi 3 blynedd cleifion ADA-SCID sy'n cael eu trin â Strimvelis yn 100%.

(2) Zalmoxis

Cwmni: Cynhyrchwyd gan yr Eidal MolMed Company.

Amser i farchnata: Wedi cael awdurdodiad marchnata amodol gan yr Undeb Ewropeaidd yn 2016.

Arwyddion: Fe'i defnyddir ar gyfer therapi cynorthwyol system imiwnedd cleifion ar ôl trawsblaniad bôn-gelloedd hematopoietig.

Sylwadau: Mae Zalmoxis yn imiwnotherapi genynnau hunanladdiad cell T allogeneig wedi'i addasu gan fectorau ôl-feirysol.Mae'r dull hwn yn defnyddio fectorau retroviral i addasu celloedd T allogeneig yn enetig, fel bod y celloedd T a addaswyd yn enetig yn mynegi genynnau hunanladdiad 1NGFR a HSV-TK Mut2 yn caniatáu i bobl ddefnyddio cyffuriau ganciclovir (ganciclovir) ar unrhyw adeg i ladd celloedd T sy'n achosi adweithiau imiwn anffafriol, atal dirywiad pellach posibl GVHD, a darparu adluniad swyddogaeth imiwnedd ôl-lawdriniaethol ar gyfer cleifion Esblygiad ESCT.

(3) Invossa-K

Cwmni: Datblygwyd gan TissueGene (KolonTissueGene).

Amser i'r farchnad: Cymeradwywyd ar gyfer rhestru yn Ne Korea ym mis Gorffennaf 2017.

Arwyddion: Ar gyfer trin arthritis pen-glin dirywiol.

Sylwadau: Mae Invossa-K yn therapi genynnau celloedd allogeneig sy'n cynnwys chondrocytes dynol.Mae'r celloedd allogeneig wedi'u haddasu'n enetig in vitro, a gall y celloedd wedi'u haddasu fynegi a secrete trawsnewid ffactor twf β1 (TGF-β1) ar ôl pigiad mewn-articular.β1), a thrwy hynny wella symptomau osteoarthritis.Mae canlyniadau clinigol yn dangos y gall Invossa-K wella arthritis pen-glin yn sylweddol.Cafodd ei ddirymu yn 2019 gan Weinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau Corea oherwydd bod y gwneuthurwr wedi camlabelu’r cynhwysion a ddefnyddiwyd.

(4) Zynteglo

Cwmni: Ymchwiliwyd a datblygwyd gan bluebird bio.

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr Undeb Ewropeaidd ar gyfer marchnata yn 2019, a chymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer marchnata yn yr Unol Daleithiau ym mis Awst 2022.

Arwyddion: Ar gyfer trin β-thalasemia sy'n ddibynnol ar drallwysiad.

Sylwadau: Mae Zynteglo yn therapi genynnau lentiviral in vitro sy'n cyflwyno copi swyddogaethol o'r genyn β-globin arferol (βA-T87Q-globin genyn) i fôn-gelloedd hematopoietig a gymerir o'r claf trwy fector lentiviral, ac yna'n ail-lifo'r bôn-gelloedd hematopoietig awtologaidd hyn a addaswyd yn enetig i'r claf.Unwaith y bydd gan y claf genyn βA-T87Q-globin arferol, gallant gynhyrchu protein HbAT87Q arferol, a all leihau neu ddileu'r angen am drallwysiad gwaed yn effeithiol.Mae'n therapi un-amser sydd wedi'i gynllunio i ddisodli trallwysiadau gwaed gydol oes a meddyginiaethau gydol oes ar gyfer cleifion 12 oed a hŷn.

(5) Skysona

Cwmni: Ymchwiliwyd a datblygwyd gan bluebird bio.

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr Undeb Ewropeaidd ar gyfer marchnata ym mis Gorffennaf 2021, a chymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer marchnata yn yr Unol Daleithiau ym mis Medi 2022.

Arwyddion: Ar gyfer trin adrenoleukodystrophy cerebral cynnar (CALD).

Sylwadau: Therapi genynnau Skysona yw'r unig therapi genynnau un-amser a gymeradwyir ar gyfer trin adrenoleukodystroffi'r ymennydd yn y cyfnod cynnar (CALD).Mae Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) yn fôn-gell hematopoietig lentifeirol in vitro therapi genynnau Lenti-D.Mae gweithdrefn gyffredinol y therapi fel a ganlyn: mae bôn-gelloedd hematopoietig awtologaidd yn cael eu tynnu allan o'r claf, eu trawsgludo a'u haddasu gan lentivirus sy'n cario'r genyn ABCD1 in vitro dynol, ac yna'n cael eu hail-lifo yn ôl i'r claf.Fe'i defnyddir i drin cleifion dan 18 oed, sy'n cario treigladau genynnau ABCD1, a CALD.

(6) Kyriah

CWMNI: Datblygwyd gan Novartis.

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer marchnata ym mis Awst 2017.

Arwyddion: Trin lewcemia lymffoblastig acíwt rhagflaenydd celloedd B (PAB) a DLBCL atglafychol ac anhydrin.

Sylwadau: Mae Kymriah yn gyffur therapi genynnol in vitro lentiviral, y therapi CAR-T cyntaf a gymeradwywyd ar gyfer marchnata yn y byd, gan dargedu CD19, a defnyddio ffactor cyd-ysgogol 4-1BB.Mae'n costio $475,000 yn yr UD a $313,000 yn Japan.

(7) Yescarta

Cwmni: Wedi'i ddatblygu gan Kite Pharma, is-gwmni i Gilead (GILD).

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer marchnata ym mis Hydref 2017;Cyflwynodd Fosun Kite dechnoleg Yescarta gan Kite Pharma a'i gynhyrchu yn Tsieina ar ôl cael awdurdodiad.Cymeradwy ar gyfer rhestru yn y wlad.

Arwyddion: Ar gyfer trin lymffoma celloedd B mawr atglafychol neu anhydrin.

Sylwadau: Mae Yescarta yn therapi genynnol in vitro ôl-feirysol, sef yr ail therapi CAR-T cymeradwy yn y byd.Mae'n targedu CD19 ac yn mabwysiadu'r efelychydd cost CD28.Mae'n costio $373,000 yn yr Unol Daleithiau.

(8) Tecartus

Cwmni: Datblygwyd gan Gilead (GILD).

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer marchnata ym mis Gorffennaf 2020.

Arwyddion: Ar gyfer lymffoma celloedd mantell atglafychol neu anhydrin.

Sylwadau: Mae Tecartus yn therapi cell CAR-T hunanlogaidd sy'n targedu CD19, a dyma'r trydydd therapi CAR-T a gymeradwywyd ar gyfer marchnata yn y byd.

(9) Breyanzi

CWMNI: Datblygwyd gan Bristol-Myers Squibb (BMS).

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer marchnata ym mis Chwefror 2021.

Arwyddion: Lymffoma celloedd B mawr atglafychol neu anhydrin (R/R).

Sylwadau: Mae Breyanzi yn therapi genynnol in vitro sy'n seiliedig ar lentivirus, y pedwerydd therapi CAR-T a gymeradwywyd ar gyfer marchnata yn y byd, sy'n targedu CD19.Mae cymeradwyaeth Breyanzi yn garreg filltir i Bristol-Myers Squibb ym maes imiwnotherapi cellog, a gafodd pan gaffaelodd Celgene am $ 74 biliwn yn 2019.

(10) Abecma

Cwmni: Cyd-ddatblygwyd gan Bristol-Myers Squibb (BMS) a bluebird bio.

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer marchnata ym mis Mawrth 2021.

Arwyddion: myeloma lluosog atglafychol neu anhydrin.

Sylwadau: Mae Abecma yn therapi genynnau in vitro sy'n seiliedig ar lentivirus, therapi celloedd CAR-T cyntaf y byd sy'n targedu BCMA, a'r pumed therapi CAR-T a gymeradwywyd gan FDA.Egwyddor y cyffur yw mynegi derbynyddion BCMA chimerig ar gelloedd T y claf ei hun trwy addasu genynnau in vitro trwy gyfrwng lentivirus.Triniaeth i ddileu celloedd T heb eu haddasu'n enetig mewn cleifion, ac yna ail-lifo celloedd T wedi'u haddasu, sy'n ceisio ac yn lladd celloedd canser sy'n mynegi BCMA mewn cleifion.

(11) Libmeldy

CWMNI: Datblygwyd gan Orchard Therapeutics.

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr Undeb Ewropeaidd i'w rhestru ym mis Rhagfyr 2020.

Arwyddion: Ar gyfer trin leukodystrophy metacromatig (MLD).

Sylwadau: Mae Libmeldy yn therapi genynnol sy'n seiliedig ar gelloedd CD34+ awtologaidd a addaswyd yn enetig in vitro gan lentivirus.Mae data clinigol yn dangos y gall un trwyth mewnwythiennol o Libmeldy newid cwrs MLD sy'n cychwyn yn gynnar yn effeithiol o'i gymharu â nam echddygol a gwybyddol difrifol mewn cleifion o'r un oedran heb eu trin.

(12) Benoda

Cwmni: Datblygwyd gan WuXi Giant Nuo.

Amser i'r farchnad: Cymeradwywyd yn swyddogol gan yr NMPA ym mis Medi 2021.

Arwyddion: Trin cleifion sy'n oedolion â lymffoma celloedd B mawr atglafychol neu anhydrin (r/r LBCL) ar ôl therapi systemig ail-linell neu uwch.

Sylwadau: Mae Beinoda yn therapi genynnau CAR-T gwrth-CD19, ac mae hefyd yn gynnyrch craidd WuXi Juro Company.Dyma'r ail gynnyrch CAR-T a gymeradwywyd yn Tsieina, ac eithrio ar gyfer lymffoid celloedd B mawr atglafychol/anhydrin Mae WuXi Giant Nuo hefyd yn bwriadu datblygu pigiad Regiorensai ar gyfer trin arwyddion lluosog eraill, gan gynnwys lymffoma ffoliglaidd (FL), lymffoma mantle cell (MCL), lewcemia lymffosytig cronig (CLL), lewcemia lymffosytig mawr (CLL), lymffoma B-cell gwasgaredig ail-linell (lymffoma cell BALL) mawr a lymffoma gwasgaredig ail-linell.

(13) CARVYKTI

Cwmni: Cynnyrch cyntaf Legend Biotech wedi'i gymeradwyo ar gyfer marchnata.

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer marchnata ym mis Chwefror 2022.

Arwyddion: ar gyfer trin myeloma lluosog atglafychol neu anhydrin (R/R MM).

Sylwadau: Mae CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel yn fyr) yn therapi genynnau imiwnedd cell CAR-T gyda dau wrthgorff un parth yn targedu antigen aeddfedu celloedd B (BCMA).Dengys data bod CARVYKTI Mewn cleifion â myeloma lluosog atglafychol neu anhydrin ac sydd wedi derbyn pedwar therapi blaenorol neu fwy (gan gynnwys atalyddion proteasom, imiwnofodylyddion a gwrthgyrff monoclonaidd gwrth-CD38), dangoswyd cyfradd ymateb gyffredinol o 98%.

(14)Ebvallo

CWMNI: Datblygwyd gan Atara Biotherapeutics.

y Comisiwn Ewropeaidd (CE) ar gyfer marchnata ym mis Rhagfyr 2022 , dyma'r therapi celloedd T cyffredinol cyntaf yn y byd a gymeradwywyd ar gyfer marchnata.

Arwyddion: Fel monotherapi ar gyfer clefyd lymffoproliferative ôl-trawsblannu (EBV + PTLD) sy'n gysylltiedig â firws Epstein-Barr (EBV), mae'n rhaid i'r cleifion sy'n cael triniaeth fod yn oedolion a phlant dros 2 flwydd oed sydd wedi derbyn o leiaf un therapi cyffuriau arall yn flaenorol.

Sylwadau: Mae Ebvallo yn therapi genynnol cell T cyffredinol allogeneig EBV-benodol sy'n targedu ac yn dileu celloedd heintiedig EBV mewn modd cyfyngedig HLA.Mae cymeradwyo'r therapi hwn yn seiliedig ar ganlyniadau astudiaeth treial clinigol cam 3 ganolog, a dangosodd y canlyniadau fod ORR y grŵp HCT a'r grŵp SOT yn 50%.Y gyfradd dileu gyflawn (CR) oedd 26.3%, y gyfradd dileu rhannol (PR) oedd 23.7%, a'r amser canolrif i ddileu ffioedd (TTR) oedd 1.1 mis.O'r 19 o gleifion a gafodd ryddhad, roedd gan 11 hyd ymateb (DOR) o fwy na 6 mis.Yn ogystal, o ran diogelwch, ni ddigwyddodd unrhyw adweithiau niweidiol fel clefyd impiad yn erbyn gwesteiwr (GvHD) neu syndrom rhyddhau cytocin sy'n gysylltiedig ag Ebvallo.

2. Therapi genynnau in vivo yn seiliedig ar fectorau firaol

(1) Rhywedd/Jin Sheng

Cwmni: Datblygwyd gan Shenzhen Saibainuo Company.

Amser i'r farchnad: Cymeradwywyd i'w restru yn Tsieina yn 2003.

Arwyddion: Ar gyfer trin carsinoma celloedd cennog y pen a'r gwddf.

Nodyn: Chwistrelliad adenofirws p53 dynol ailgyfunol Mae Gendicine/Jinyousheng yn gyffur therapi genynnau fector adenofirws gyda hawliau eiddo deallusol annibynnol sy'n eiddo i Shenzhen Saibainuo Company.Mae adenofirws math 5 dynol yn cynnwys adenofirws dynol math 5. Y cyntaf yw'r prif strwythur ar gyfer effaith gwrth-tiwmor y cyffur, ac mae'r olaf yn gweithredu fel cludwr yn bennaf.Mae'r fector adenovirws yn cludo'r genyn therapiwtig p53 i'r gell darged, yn mynegi'r genyn atal tiwmor p53 yn y gell darged, a'i fynegiant genynnau Gall y cynnyrch uwch-reoleiddio amrywiaeth o enynnau gwrth-ganser ac is-reoleiddio gweithgareddau amrywiaeth o oncogenau, a thrwy hynny wella effaith atal tiwmor y corff a chyflawni'r pwrpas o ladd tiwmorau.

(2) Rigvir

Cwmni: Datblygwyd gan Latima Company, Latfia.

Amser rhestru: Cymeradwywyd ar gyfer rhestru yn Latfia yn 2004.

Arwyddion: Ar gyfer trin melanoma.

Sylwadau: Mae Rigvir yn therapi genynnol sy'n seiliedig ar fector enterofirws ECHO-7 a addaswyd yn enetig.Ar hyn o bryd, mae'r cyffur wedi'i fabwysiadu yn Latfia, Estonia, Gwlad Pwyl, Armenia, Belarus, ac ati, ac mae hefyd yn cael ei gofrestru â LCA yng ngwledydd yr UE.Mae achosion clinigol yn ystod y deng mlynedd diwethaf wedi profi bod firws oncolytig Rigvir yn ddiogel ac yn effeithiol, a gall gynyddu cyfradd goroesi cleifion melanoma 4-6 gwaith.Yn ogystal, mae'r therapi hwn hefyd yn berthnasol i amrywiaeth o ganserau eraill, gan gynnwys canser y colon a'r rhefr, canser y pancreas, canser y bledren, canser yr arennau, canser y prostad, canser yr ysgyfaint, canser y groth, lymffosarcoma, ac ati.

(3) Oncorine

Cwmni: Datblygwyd gan Shanghai Sanwei Biological Company.

Amser i'r farchnad: Cymeradwywyd i'w restru yn Tsieina yn 2005.

Arwyddion: trin tiwmorau pen a gwddf, canser yr afu, canser y pancreas, canser ceg y groth a chanserau eraill.

Sylwadau: Mae Oncorine (安科瑞) yn gynnyrch therapi genynnol firws oncolytig sy'n defnyddio adenovirws fel cludwr.Ceir adenofirws oncolytig, a all atgynhyrchu'n benodol mewn tiwmorau genyn diffygiol neu annormal p53, gan arwain at lysis celloedd tiwmor, a thrwy hynny ladd celloedd tiwmor.heb niweidio celloedd normal.Mae astudiaethau clinigol wedi dangos bod gan Ankerui ddiogelwch ac effeithiolrwydd da ar gyfer amrywiaeth o diwmorau malaen.

(4) Glybera

Cwmni: Wedi'i ddatblygu gan uniQure.

Amser i'r farchnad: Cymeradwywyd ar gyfer rhestru yn Ewrop yn 2012.

Arwyddion: Trin diffyg lipoprotein lipas (LPLD) gyda episodau difrifol neu gylchol o pancreatitis er gwaethaf diet braster cyfyngedig.

Sylwadau: Mae Glybera (alipoprotein tiparvovec) yn gyffur therapi genynnol sy'n seiliedig ar AAV, sy'n defnyddio AAV fel cludwr i drawsnewid y genyn therapiwtig LPL i gelloedd cyhyrau, fel y gall y celloedd cyfatebol gynhyrchu rhywfaint o lipoprotein lipas, Er mwyn lleddfu'r afiechyd, mae'r therapi hwn yn effeithiol am amser hir (gall effaith cyffuriau barhau am flynyddoedd lawer.)Tynnwyd y cyffur yn ôl o'r farchnad yn 2017. Gall y rheswm dros ei dynnu'n ôl fod yn gysylltiedig â dau ffactor: prisio uchel a galw cyfyngedig yn y farchnad.Mae cost triniaeth gyfartalog y cyffur mor uchel â US$1 miliwn, a dim ond un claf sydd wedi ei brynu a'i ddefnyddio hyd yn hyn.Er bod y cwmni yswiriant meddygol wedi ad-dalu US$900,000 amdano, mae hefyd yn faich cymharol fawr i'r cwmni yswiriant.Yn ogystal, mae'r arwyddion a dargedir gan y cyffur yn rhy brin, gyda chyfradd mynychder o tua 1 mewn 1 miliwn a chyfradd uchel o gamddiagnosis.

(5) Imlyg

Cwmni: Datblygwyd gan Amgen.

Amser i farchnata: Yn 2015, fe'i cymeradwywyd i gael ei restru yn yr Unol Daleithiau a'r Undeb Ewropeaidd.

Arwyddion: Trin briwiau melanoma na ellir eu tynnu'n llwyr gan lawdriniaeth.

Sylwadau: Mae Imlygic yn firws herpes simplecs gwanedig math 1 sydd wedi'i addasu gan dechnoleg enetig (dileu ei ddarnau o enyn ICP34.5 ac ICP47, a mewnosod y genyn GM-CSF ffactor ysgogi macrophage dynol granulocyte i'r firws) (HSV-1) firws oncolytig yw'r therapi genynnol cyntaf a gymeradwywyd gan yr FDA.Y dull gweinyddu yw chwistrelliad mewnanafiadol, y gellir ei chwistrellu'n uniongyrchol i friwiau melanoma i achosi rhwygiad celloedd tiwmor, rhyddhau antigenau sy'n deillio o tiwmor a GM-CSF, a hyrwyddo ymatebion imiwn gwrth-tiwmor.

(6) Luxturna

Cwmni: Datblygwyd gan Spark Therapeutics, is-gwmni i Roche.

Amser i farchnata: Fe'i cymeradwywyd ar gyfer marchnata gan yr FDA yn 2017, ac yna fe'i cymeradwywyd ar gyfer marchnata yn Ewrop yn 2018.

Arwyddion: Ar gyfer trin plant ac oedolion sydd wedi colli golwg oherwydd mwtaniadau genynnau RPE65 â chopi dwbl ond sy'n cadw nifer digonol o gelloedd retinol hyfyw.

Sylwadau: Mae Luxturna yn therapi genynnol sy'n seiliedig ar AAV a weinyddir gan chwistrelliad subretinal.Mae'r therapi genynnol yn defnyddio AAV2 fel cludwr i gyflwyno copi swyddogaethol o'r genyn RPE65 arferol i gelloedd retina'r claf, fel bod y celloedd cyfatebol yn mynegi'r protein RPE65 arferol, gan wneud iawn am ddiffyg protein RPE65 y claf, a thrwy hynny wella gweledigaeth y claf.

(7) Zolgensma

Cwmni: Wedi'i ddatblygu gan AveXis, is-gwmni i Novartis.

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer marchnata ym mis Mai 2019.

Arwyddion: Trin cleifion Atroffi Cyhyrau'r Asgwrn Cefn (SMA) o dan 2 flwydd oed.

Sylwadau: Mae Zolgensma yn therapi genynnol sy'n seiliedig ar fector AAV.Y cyffur hwn yw'r unig gynllun triniaeth un-amser ar gyfer atroffi cyhyr asgwrn cefn a gymeradwywyd i'w farchnata yn y byd.Mae lansiad y cyffur yn agor cyfnod newydd yn y driniaeth o atroffi cyhyr asgwrn cefn.tudalen, yn garreg filltir o gynnydd.Mae'r therapi genynnol hwn yn defnyddio fector scAAV9 i gyflwyno'r genyn SMN1 arferol i'r claf trwy drwythiad mewnwythiennol i gynhyrchu protein SMN1 arferol, a thrwy hynny wella swyddogaeth celloedd yr effeithir arnynt fel niwronau modur.Mewn cyferbyniad, mae'r cyffuriau SMA Spinraza ac Evrysdi angen dosio ailadroddus hirdymor.Rhoddir Spinraza trwy bigiad asgwrn cefn bob pedwar mis, ac mae Evrysdi yn gyffur llafar dyddiol.

(8) Delytact

Cwmni: Datblygwyd gan Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

Amser i'r farchnad: Cymeradwyaeth amodol gan Weinyddiaeth Iechyd, Llafur a Lles (MHLW) Japan ym mis Mehefin 2021.

Arwyddion: Ar gyfer trin glioma malaen.

Sylwadau: Delytact yw'r pedwerydd cynnyrch therapi genynnau firws oncolytig a gymeradwywyd yn fyd-eang, a'r cynnyrch firws oncolytig cyntaf a gymeradwywyd ar gyfer trin glioma malaen.Mae Delytact yn firws oncolytig math 1 (HSV-1) a ddatblygwyd gan Dr. Todo a chydweithwyr.Mae Delytact yn cyflwyno treigladau dileu ychwanegol i genom G207 yr ail genhedlaeth HSV-1, gan wella ei ddyblygiad detholus mewn celloedd canser ac ysgogi ymatebion imiwn gwrth-tiwmor wrth gynnal diogelwch uchel.Delytact yw'r HSV-1 oncolytig trydydd cenhedlaeth gyntaf sy'n cael ei werthuso'n glinigol ar hyn o bryd.Mae cymeradwyo Delytact yn Japan yn seiliedig yn bennaf ar dreial clinigol cam 2 un fraich.Mewn cleifion â glioblastoma rheolaidd, cyflawnodd Delytact y pwynt terfyn sylfaenol o gyfradd goroesi blwyddyn, a dangosodd y canlyniadau fod Delytact yn dangos gwell effeithiolrwydd o gymharu â G207.Grym atgynhyrchu cryf a gweithgaredd antitumor uwch.Roedd hyn yn effeithiol mewn modelau tiwmor solet o'r fron, y prostad, schwannomas, nasopharyngeal, hepatocellular, colorectol, tiwmorau gwain nerf ymylol malaen, a chanser y thyroid.

(9) Upstaza

CWMNI: Datblygwyd gan PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr Undeb Ewropeaidd ar gyfer marchnata ym mis Gorffennaf 2022.

Arwyddion: Ar gyfer diffyg asid decarboxylase L-amino aromatig (AADC), fe'i cymeradwyir ar gyfer trin cleifion 18 mis oed a hŷn.

Sylwadau: Mae Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) yn therapi genynnol in vivo gyda firws math 2 sy'n gysylltiedig ag adeno (AAV2) fel y cludwr.Mae cleifion yn mynd yn sâl oherwydd mwtaniadau yn y genyn sy'n amgodio'r ensym AADC.Mae AAV2 yn cario genyn iach sy'n amgodio'r ensym AADC.Mae ffurf iawndal genynnau yn cyflawni effaith therapiwtig.Mewn theori, mae un weinyddiaeth yn effeithiol am amser hir.Dyma'r therapi genynnol cyntaf i'w farchnata sy'n cael ei chwistrellu'n uniongyrchol i'r ymennydd.Mae'r awdurdodiad marchnata yn berthnasol i bob un o 27 aelod-wladwriaethau'r UE, yn ogystal â Gwlad yr Iâ, Norwy a Liechtenstein.

(10) Roctafaidd

Cwmni: Datblygwyd gan BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

Amser i farchnata: Cymeradwywyd ar gyfer marchnata gan yr Undeb Ewropeaidd ym mis Awst 2022;awdurdodiad marchnata gan Weinyddiaeth Meddyginiaethau a Chynhyrchion Gofal Iechyd y DU (MHRA) ym mis Tachwedd 2022.

Arwyddion: Ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â hemoffilia A difrifol nad oes ganddynt hanes o ataliad ffactor FVIII ac sy'n negyddol ar gyfer gwrthgyrff AAV5.

Sylwadau: Mae Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) yn defnyddio AAV5 fel fector ac yn defnyddio'r hyrwyddwr HLP dynol-benodol i'r afu dynol i ysgogi mynegiant ffactor ceulo dynol VIII (FVIII) gyda pharth B wedi'i ddileu.Mae penderfyniad y Comisiwn Ewropeaidd i gymeradwyo marchnata valoctocogene roxaparvovec yn seiliedig ar ddata cyffredinol prosiect datblygu clinigol y cyffur.Yn eu plith, dangosodd canlyniadau treial clinigol cam III GENER8-1, o'i gymharu â data'r flwyddyn cyn cofrestru, ar ôl trwyth unigol o valoctocogene roxaparvovec, Mae cyfradd gwaedu blynyddol y gwrthrych (ABR) yn cael ei leihau'n sylweddol, mae amlder y defnydd o baratoadau protein coagulation ailgyfunol VIII (F8) yn cael ei leihau, neu mae gweithgaredd gwaed yn y corff yn cynyddu'n sylweddol F8.Ar ôl 4 wythnos o driniaeth, gostyngwyd cyfradd defnydd F8 blynyddol y pwnc ac ABR yr oedd angen triniaeth arno 99% a 84%, yn y drefn honno, ac roedd y gwahaniaeth yn ystadegol arwyddocaol (p <0.001).Roedd y proffil diogelwch yn dda, ac nid oedd unrhyw destun yn profi ataliad ffactor F8, malaenedd neu sgîl-effeithiau thrombosis, ac ni adroddwyd am unrhyw ddigwyddiadau andwyol difrifol yn ymwneud â thriniaeth (SAEs).

(11) Hemgenix

Cwmni: Wedi'i ddatblygu gan UniQure Corporation.

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer marchnata ym mis Tachwedd 2022.

Arwyddion: Ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â hemoffilia B.

Sylwadau: Mae Hemgenix yn therapi genynnol sy'n seiliedig ar fector AAV5.Mae'r cyffur wedi'i gyfarparu â'r amrywiad genyn ffactor ceulo IX (FIX) FIX-Padua, a weinyddir yn fewnwythiennol.Ar ôl ei roi, gall y genyn fynegi'r ffactor ceulo FIX yn yr afu a secrete Ar ôl mynd i mewn i'r gwaed i gyflawni'r swyddogaeth geulo, er mwyn cyflawni pwrpas y driniaeth, yn ddamcaniaethol, mae un weinyddiaeth yn effeithiol am amser hir.

(12) Adsiladrin

Cwmni: Datblygwyd gan Ferring Pharmaceuticals.

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer marchnata ym mis Rhagfyr 2022.

Arwyddion: Ar gyfer trin canser y bledren anfewnwthiol nad yw'n gyhyr risg uchel (NMIBC) nad yw'n ymateb i Bacillus Calmette-Guerin (BCG).

Sylwadau: Mae Adsiladrin yn therapi genynnol sy'n seiliedig ar fector adenoviral nad yw'n ailadrodd, sy'n gallu gor-bwysleisio protein interferon alfa-2b mewn celloedd targed, ac yn cael ei roi trwy gathetr wrinol i'r bledren (a weinyddir unwaith bob tri mis), gall y fector firws heintio'n effeithiol i gelloedd wal y bledren, ac yna effaith interferon alfa-2b express.Mae'r dull therapi genynnau newydd hwn felly'n trawsnewid celloedd wal bledren y claf ei hun yn “ffatri” fach sy'n cynhyrchu interfferon, gan wella gallu'r claf i frwydro yn erbyn canser.

Gwerthuswyd diogelwch ac effeithiolrwydd Adstiladrin mewn astudiaeth glinigol aml-ganolfan yn cynnwys 157 o gleifion â NMIBC risg uchel nad oedd yn ymateb i BCG.Roedd cleifion yn derbyn Adsiladrin bob tri mis am hyd at 12 mis, neu hyd nes y byddai gwenwyndra annerbyniol i driniaeth neu hyd at NMIBC gradd uchel yn digwydd eto.Yn gyffredinol, cyflawnodd 51 y cant o gleifion cofrestredig a gafodd eu trin ag Adsiladrin ymateb cyflawn (diflaniad pob arwydd o ganser a welwyd ar systosgopi, meinwe biopsi, ac wrin).

3. Cyffuriau asid niwclëig bach

(1) Vitravene

Cwmni: Wedi'i ddatblygu ar y cyd gan Ionis Pharma (Isis Pharma gynt) a Novartis.

Amser i farchnata: Ym 1998 a 1999, fe'i cymeradwywyd ar gyfer marchnata gan yr FDA a LCA yr UE.

Arwyddion: Ar gyfer trin retinitis sytomegalofirws mewn cleifion HIV-positif.

Sylwadau: Mae Vitravene yn gyffur oligonucleotid antisense, sef y cyffur oligonucleotid cyntaf a gymeradwywyd i'w farchnata yn y byd.Ar gam cychwynnol y rhestru, roedd galw'r farchnad am gyffuriau gwrth-CMV yn frys iawn;yn ddiweddarach, oherwydd datblygiad therapi antiretroviral hynod weithgar, gostyngodd nifer yr achosion CMV yn sydyn.Oherwydd y galw araf yn y farchnad, lansiwyd y cyffur yn 2002 a 2006 Tynnu'n ôl yng ngwledydd yr UE a'r Unol Daleithiau.

(2) Macugen

Cwmni: Wedi'i gyd-ddatblygu gan Pfizer a Eyetech.

Amser i'r farchnad: Cymeradwywyd ar gyfer rhestru yn yr Unol Daleithiau yn 2004.

Arwyddion: Ar gyfer trin dirywiad macwlaidd neofasgwlaidd sy'n gysylltiedig ag oedran.

Sylwadau: Mae Macugen yn gyffur oligonucleotid wedi'i addasu wedi'i begyleiddio, sy'n gallu targedu a rhwymo ffactor twf endothelaidd fasgwlaidd (is-deip VEGF165), a'r dull gweinyddu yw chwistrelliad mewnfietaidd.

(3) Defitelio

Cwmni: Datblygwyd gan Jazz Pharmaceuticals.

Amser i farchnata: Fe'i cymeradwywyd ar gyfer marchnata gan yr Undeb Ewropeaidd yn 2013 a'i gymeradwyo gan yr FDA ar gyfer marchnata ym mis Mawrth 2016.

Arwyddion: Ar gyfer trin clefyd gwythiennol hepatig sy'n gysylltiedig â chamweithrediad arennol neu ysgyfaint ar ôl trawsblannu bôn-gelloedd hematopoietig.

Sylwadau: Mae Defitelio yn gyffur oligonucleotid, sy'n gymysgedd o oligonucleotidau gyda phriodweddau plasmin.Tynnu'n ôl o'r farchnad yn 2009 am resymau masnachol.

(4) Kynamro

Cwmni: Cyd-ddatblygwyd gan Ionis Pharma a Kastle.

Amser i farchnata: Yn 2013, fe'i cymeradwywyd ar gyfer marchnata yn yr Unol Daleithiau fel cyffur amddifad.

Arwyddion: Ar gyfer triniaeth gynorthwyol o hypercholesterolemia teuluol homosygaidd.

Sylwadau: Mae Kynamro yn gyffur oligonucleotid antisense, sy'n oligonucleotid antisense sy'n targedu apo B-100 mRNA dynol.Mae Kynamro yn cael ei weinyddu fel 200 mg yn isgroenol unwaith yr wythnos.

(5) Spinraza

Cwmni: Datblygwyd gan Ionis Pharmaceuticals.

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer marchnata ym mis Rhagfyr 2016.

Arwyddion: Ar gyfer trin atroffi cyhyr y cefn (SMA).

Sylwadau: Mae Spinraza (nusinersen) yn gyffur oligonucleotid antisense.Trwy rwymo i safle holltiad SMN2 exon 7, gall Spinraza newid holltiad RNA genyn SMN2, a thrwy hynny gynyddu cynhyrchiant protein SMN cwbl weithredol.Ym mis Awst 2016, defnyddiodd BIOGEN ei opsiwn i gaffael yr hawliau byd-eang i Spinraza.Dim ond yn 2011 y dechreuodd Spinraza ei dreial clinigol cyntaf mewn pobl. Mewn dim ond 5 mlynedd, fe'i cymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer marchnata yn 2016, sy'n adlewyrchu cydnabyddiaeth lawn yr FDA o'i effeithiolrwydd.Cymeradwywyd y cyffur i'w farchnata yn Tsieina ym mis Ebrill 2019. Roedd y cylch cymeradwyo cyfan ar gyfer Spinraza yn Tsieina yn llai na 6 mis, ac roedd yn 2 flynedd a 2 fis ers i Spinraza gael ei gymeradwyo gyntaf yn yr Unol Daleithiau.Mae cyflymder rhestru yn Tsieina eisoes yn gyflym iawn.Mae hyn hefyd oherwydd y ffaith bod y Ganolfan Gwerthuso Cyffuriau wedi cyhoeddi'r “Hysbysiad ar Gyhoeddi'r Rhestr o'r Swp Cyntaf o Gyffuriau Newydd Tramor sydd eu Hangen Ar Frys mewn Ymarfer Clinigol” ar Dachwedd 1, 2018, ac fe'i cynhwyswyd yn y swp cyntaf o 40 o gyffuriau newydd tramor i'w hadolygu'n gyflym, y gosodwyd Spinraza yn eu plith.

(6) Exondys 51

Cwmni: Datblygwyd gan AVI BioPharma (a ailenwyd yn ddiweddarach yn Sarepta Therapeutics).

Amser i farchnata: Ym mis Medi 2016, fe'i cymeradwywyd ar gyfer marchnata gan yr FDA.

Arwyddion: Ar gyfer trin nychdod cyhyrol Duchenne (DMD) gydag exon 51 yn hepgor treiglad genyn yn y genyn DMD.

Sylwadau: Mae Exondys 51 yn gyffur antisense oligonucleotide, gall yr oligonucleotide antisense rwymo i sefyllfa exon 51 o cyn-mRNA o genyn DMD, gan arwain at ffurfio mRNA aeddfed, mae rhan o exon 51 yn cael ei rwystro Torri, a thrwy hynny yn rhannol gywiro'r mRNA fframiau darllen, gan helpu rhai cleifion i wella swyddogaethau syntheseiddio'r proteinau sy'n cyfateb i'r synthesau, gan wella'r proteinau sy'n ffurfio synthesyddion normaleiddio na'r arferol. symptomau.

(7) Tegsedi

Cwmni: Datblygwyd gan Ionis Pharmaceuticals.

Amser i farchnata: Fe'i cymeradwywyd ar gyfer marchnata gan yr Undeb Ewropeaidd ym mis Gorffennaf 2018.

Arwyddion: Ar gyfer trin amyloidosis transthyretin etifeddol (hATTR).

Sylwadau: Mae Tegsedi yn gyffur oligonucleotid antisense sy'n targedu mRNA trawsthyretin.Dyma'r cyffur cyntaf a gymeradwywyd yn y byd ar gyfer trin hATTR.Fe'i gweinyddir trwy chwistrelliad isgroenol.Mae'r cyffur yn lleihau cynhyrchu protein ATTR trwy dargedu mRNA transthyretin (ATTR), ac mae ganddo gymhareb budd-risg dda wrth drin ATTR, ac mae niwroopathi ac ansawdd bywyd y claf wedi'u gwella'n sylweddol, ac mae'n gydnaws â mathau o dreiglad TTR, Nid oedd cam afiechyd na phresenoldeb cardiomyopathi yn berthnasol.

(8) Onpattro

Cwmni: Wedi'i ddatblygu ar y cyd gan Alnylam Corporation a Sanofi Corporation.

Amser i farchnata: Cymeradwywyd ar gyfer rhestru yn yr Unol Daleithiau yn 2018.

Arwyddion: Ar gyfer trin amyloidosis transthyretin etifeddol (hATTR).

Sylwadau: Mae Onpattro yn gyffur siRNA sy'n targedu mRNA transthyretin, sy'n lleihau cynhyrchu protein ATTR yn yr afu ac yn lleihau croniad dyddodion amyloid mewn nerfau ymylol trwy dargedu'r mRNA o transthyretin (ATTR), a thrwy hynny wella a lleddfu symptomau afiechyd.

(9) Givlaari

Cwmni: Datblygwyd gan Alnylam Corporation.

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer marchnata ym mis Tachwedd 2019.

Arwyddion: Ar gyfer trin porffyria hepatig acíwt (AHP) mewn oedolion.

Sylwadau: Cyffur siRNA yw Givlaari, sef yr ail gyffur siRNA a gymeradwywyd i'w farchnata ar ôl Onpattro.Y ffordd o roi yw pigiad isgroenol.Mae'r cyffur yn targedu mRNA o brotein ALAS1, a gall triniaeth fisol gyda Givlaari leihau lefel ALAS1 yn yr afu yn sylweddol ac yn barhaol, a thrwy hynny leihau lefelau ALA niwrowenwynig a PBG i'r ystod arferol, a thrwy hynny leddfu symptomau clefyd y claf.Dangosodd y data fod gan gleifion a gafodd driniaeth Givlaari ostyngiad o 74% yn nifer y trawiadau o gymharu â'r grŵp plasebo.

(10) Vyondys53

CWMNI: Datblygwyd gan Sarepta Therapeutics.

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer marchnata ym mis Rhagfyr 2019.

Arwyddion: Ar gyfer trin cleifion DMD â threiglad genyn dystroffin exon 53 splicing.

Sylwadau: Mae Vyondys 53 yn gyffur oligonucleotid antisense, sy'n targedu'r broses o rannu dystroffin cyn-mRNA.Mae Exon 53 wedi'i gwtogi'n rhannol, hy nid yw'n bresennol ar yr mRNA aeddfed, ac mae wedi'i gynllunio i gynhyrchu dystroffin cwtogi ond sy'n dal yn weithredol, gan wella gallu ymarfer corff mewn cleifion.

(11) Fforddlivra

Cwmni: Wedi'i ddatblygu gan Ionis Pharmaceuticals a'i is-gwmni Akcea Therapeutics.

Amser i farchnata: Fe’i cymeradwywyd ar gyfer marchnata gan yr Asiantaeth Meddyginiaethau Ewropeaidd (EMA) ym mis Mai 2019.

Arwyddion: Fel therapi cynorthwyol yn ogystal â rheoli diet mewn cleifion sy'n oedolion â syndrom chylomicronemia teuluol (FCS).

Sylwadau: Cyffur oligonucleotid antisense yw Waylivra, sef y cyffur cyntaf a gymeradwywyd i'w farchnata yn y byd ar gyfer trin FCS.

(12) Leqvio

Cwmni: Datblygwyd gan Novartis.

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr Undeb Ewropeaidd ar gyfer marchnata ym mis Rhagfyr 2020.

Arwyddion: Ar gyfer trin oedolion â hypercholesterolemia sylfaenol (heterosygaidd teuluol ac an-teuluol) neu ddyslipidemia cymysg.

Sylwadau: Mae Leqvio yn gyffur siRNA sy'n targedu PCSK9 mRNA.Dyma therapi siRNA cyntaf y byd ar gyfer gostwng colesterol (LDL-C).Fe'i gweinyddir trwy chwistrelliad isgroenol.Mae'r cyffur yn lleihau lefel y protein PCSK9 trwy ymyrraeth RNA, a thrwy hynny leihau lefel LDL-C.Mae data clinigol yn dangos, ar gyfer cleifion na allant ostwng lefelau LDL-C i'r lefel darged ar ôl triniaeth gyda'r dos uchaf o statinau a oddefir, y gall Leqvio leihau LDL-C tua 50%.

(13) Oxlumo

Cwmni: Datblygwyd gan Alnylam Pharmaceuticals.

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr Undeb Ewropeaidd ar gyfer marchnata ym mis Tachwedd 2020.

Arwyddion: Ar gyfer trin hyperoxaluria cynradd math 1 (PH1).

Sylwadau: Mae Oxlumo yn gyffur siRNA sy'n targedu hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, a'r dull gweinyddu yw chwistrelliad isgroenol.Datblygwyd y cyffur gan ddefnyddio cemeg sefydlogi uwch diweddaraf Alnylam, technoleg cydgysylltiad ESC-GalNAc, sy'n galluogi siRNA a weinyddir yn isgroenol gyda mwy o ddyfalbarhad a nerth.Mae'r cyffur yn diraddio neu'n atal hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, yn lleihau lefel y glycolate oxidase yn yr afu, ac yna'n bwyta'r swbstrad sy'n ofynnol ar gyfer cynhyrchu oxalate, gan leihau cynhyrchiad oxalate i reoli dilyniant y clefyd mewn cleifion a gwella symptomau'r clefyd.

(14) Viltepso

Cwmni: Wedi'i ddatblygu gan NS Pharma, is-gwmni i Nippon Shinyaku.

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer marchnata ym mis Awst 2020.

Arwyddion: Ar gyfer trin nychdod cyhyrol Duchenne (DMD) gydag exon 53 yn hepgor treiglad genyn yn y genyn DMD.

Sylwadau: Mae Viltepso yn gyffur antisense oligonucleotide a all rwymo i safle exon 53 o'r cyn-mRNA o'r genyn DMD, gan achosi i ran o exon 53 gael ei ddiarddel ar ôl ffurfio mRNA aeddfed, a thrwy hynny gywiro ffrâm darllen mRNA yn rhannol Mae'r blwch yn helpu cleifion i syntheseiddio rhai ffurfiau swyddogaethol o ddystroffinau, a thrwy hynny wella'r symptomau ymarferol, sy'n fyrrach, yn gwella symptomau cleifion.

(15) Amondys 45

Cwmni: Datblygwyd gan Sarepta Therapeutics.

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer marchnata ym mis Chwefror 2021.

Arwyddion: Ar gyfer trin nychdod cyhyrol Duchenne (DMD) gydag exon 45 yn hepgor treiglad genyn yn y genyn DMD.

Sylwadau: Mae Amondys 45 yn gyffur oligonucleotide antisense, gall yr oligonucleotide antisense rwymo i safle exon 45 o'r genyn DMD cyn-mRNA, gan arwain at rwystro rhan exon 45 ar ôl ffurfio Toriad mRNA aeddfed, a thrwy hynny gywiro'n rhannol y fframiau darllen mRNA, gan helpu rhai cleifion i syntheseiddio'r ffurfiau darlleniad arferol sy'n fyrrach na'r rhai cleifion. ' symptomau.

(16) Amvuttra (vutrisiran)

Cwmni: Datblygwyd gan Alnylam Pharmaceuticals.

Amser i farchnata: Cymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer marchnata ym mis Mehefin 2022.

Arwyddion: Ar gyfer trin amyloidosis transthyretin etifeddol â polyneuropathi (hATTR-PN) mewn oedolion.

Sylwadau: Mae Amvuttra (Vutrisiran) yn gyffur siRNA sy'n targedu mRNA transthyretin (ATTR), a weinyddir gan chwistrelliad isgroenol.Mae Vutrisiran yn seiliedig ar gynllun platfform cyflwyno cyfun Alnylam's Enhanced Stability Chemistry (ESC)-GalNAc gyda mwy o nerth a sefydlogrwydd metabolig.Mae cymeradwyaeth y therapi yn seiliedig ar ddata 9 mis ei astudiaeth glinigol Cam III (HELIOS-A), ac mae'r canlyniadau cyffredinol yn dangos bod y therapi wedi gwella symptomau hATTR-PN, a bod mwy na 50% o gyflwr y cleifion wedi'i wrthdroi neu ei atal rhag gwaethygu.

4. Cyffuriau therapi genynnau eraill

(1) Rexin-G

Cwmni: Datblygwyd gan Epeius Biotech.

Amser i farchnata: Yn 2005, fe'i cymeradwywyd ar gyfer marchnata gan Weinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau Philippine (BFAD).

Arwyddion: Ar gyfer trin canserau datblygedig sy'n gwrthsefyll cemotherapi.

Sylwadau: Mae Rexin-G yn chwistrelliad nanoronynnau wedi'i lwytho â genynnau.Mae'n cyflwyno'r genyn mutant cyclin G1 i'r celloedd targed trwy fector retroviral i ladd tiwmorau solet yn benodol.Y dull gweinyddu yw trwyth mewnwythiennol.Fel cyffur wedi'i dargedu â thiwmor sy'n mynd ati i chwilio am gelloedd canser metastatig ac yn eu dinistrio, mae'n cael effaith iachaol benodol ar gleifion sydd wedi methu â chyffuriau canser eraill, gan gynnwys biolegau wedi'u targedu.

(2) Neovasculgen

Cwmni: Datblygwyd gan sefydliad bôn-gelloedd Dynol.

Amser rhestru: Fe'i cymeradwywyd i'w restru yn Rwsia ar Ragfyr 7, 2011, ac yna fe'i lansiwyd yn yr Wcrain yn 2013.

Arwyddion: Ar gyfer trin clefyd rhydwelïol fasgwlaidd ymylol, gan gynnwys isgemia difrifol yn yr aelodau.

Sylwadau: Mae Neovasculgen yn therapi genynnol sy'n seiliedig ar plasmidau DNA.Mae'r genyn ffactor twf endothelaidd fasgwlaidd (VEGF) 165 yn cael ei adeiladu ar asgwrn cefn plasmid a'i drwytho i mewn i gleifion.

(3) Collategene

Cwmni: Wedi'i ddatblygu ar y cyd gan Brifysgol Osaka a chwmnïau cyfalaf menter.

Amser i'r farchnad: Cymeradwywyd gan Weinyddiaeth Iechyd, Llafur a Lles Japan ym mis Awst 2019.

Arwyddion: Trin isgemia critigol eithaf isaf.

Sylwadau: Mae Collategene yn therapi genynnau sy'n seiliedig ar blasmid, y cyffur therapi genynnau domestig cyntaf a gynhyrchwyd gan AnGes, cwmni therapi genynnau yn Japan.Prif gydran y cyffur hwn yw plasmid noeth sy'n cynnwys dilyniant genynnau ffactor twf hepatocyte dynol (HGF).Os caiff y cyffur ei chwistrellu i gyhyrau'r aelodau isaf, bydd yr HGF a fynegir yn hyrwyddo ffurfio pibellau gwaed newydd o amgylch y pibellau gwaed cudd.Mae treialon clinigol wedi cadarnhau ei effaith ar wella wlserau.

Sut gall Foregene helpu datblygiad therapi genynnau?

Rydym yn helpu i arbed yr amser sgrinio mewn sgrinio ar raddfa fawr, yng nghyfnod cynnar datblygiad cyffuriau siRNA.

Mwy o fanylion ewch i:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/